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“现在新药开发难度越来越大，投入越来越多，成功率仅仅是万分之一甚至百万分之一。”一位医药行业资深人士感叹。
新药研发成本上升而新药研发成功率下降成为医药公司头疼的问题。他们急需寻找到新的策略以摆脱目前的困境。这其中包括早期评价、早期淘汰，重视成药性评价等策略。
目前全世界在研药物大约有3056个，但是最终有多少个药物能够上市还存在诸多的不确定性。根据目前情况，一个药物即便进入临床阶段，遭到淘汰的可能性也高达80%。
专家预计有万分之一到1/5000的化合物最后成为药，但是Ⅱ期及Ⅲ期临床的失败率也比较高，例如抗肿瘤药物即便进入Ⅲ期临床，也只有5%能够最终进入市场。
与新药开发难度相伴的是研发费用急剧上升。从20世纪60年代到现代，新药研发成本大约上升了7倍，目前研制一个新药需要8~10亿美元。即便如此，真正能赚到钱的药品只占30%。
与新药研发越来越难相反，对医药的需求越来越大。我国现在已经成为全球第三大药品市场，很快就接近或者超过日本，成为仅次于美国的第二大的药品市场。我国OTC药物已经位居世界第二。
随着医改深入、医疗保障体系扩大、医保报销目录修订以及国家基本药物名录的发布和社区卫生服务的发展，可以预期，我国医药卫生市场会越来越大。
对创新药物研发有利的因素也逐渐突显：经济持续的发展，国民收入及消费在增加，人口老龄化到来，国家民生、健康与新药创新研发投入增加。
尤其是国务院办公厅2月23日发出《医药卫生体制五项重点改革2011年度主要工作安排》的通知对拥有创新药、首仿药及独家品种的企业更有利，不少药企增加了创新药物研发热情。
现在看来，现在需要做的是改变此前的研发策略，以便更快、更低成本地研制新药。
实际上，美国NIH专家也认为，老的新药研发模式难再维持下去。他们最近要成立一个新的药物研究中心，希望能够推动基础的研究，使新药更快进入市场。
在日前举行的第五届中国生物产业大会上，全国人大常务委员会副委员长、中国工程院院士桑国卫指出，现在关于创新药物研发有多个方面的新进展。
例如希望更有效、更安全、更具预测性。例如EGFR，（表皮生长因子受体）在我们国家已获批，但在美国尚未获批，其主要原因是药物作用的治疗概念发生了根本性的变化。
“像非常有名的gleevec治疗慢性髓性白血病的成功，确立了肿瘤分子靶向治疗的新时代。亚、欧人群肺癌患者对Iressa的不同反应及疗效，使个性化治疗成为趋势。”桑国卫说。
此外，新药创制必须重视成药性评估，另外也要看到动物实验不能完全预测临床结果，进入Ⅱ期、Ⅲ期临床以后，失败率还高达50%。获得专利新颖性并不意味着一定能够成药。此外，老药新用已经成为一个新的趋势，国际上一个非常重要的趋势就是出现固定剂量配比的复方。
另一个原则是早期评价、早期淘汰。要淘汰就早一点淘汰，别到晚期花了很多的钱才来淘汰。“所以我们用种种不同水平的细胞、因子、电离子通道的手术来早期评价药物的毒性，及早淘汰那些没有前景的候选药物。”桑国卫说。
据了解，在“新药创制重大专项”支持下，各个重要的大平台都建立了筛选中心，可以对候选药物进行筛选，例如毒性的筛选。目前安全药理学在创新药物中的价值与重要性越来越高。因此，要从发现和确认靶点，到发现先导化合物，再到优化先导化合物，通过Ⅲ期临床，把毒性做得越来越小。
第四军医大学教授、中国工程院院士陈志南在日前举行的2011国际生物经济大会上则表示，有强烈证据表明有7000个基因可以作为靶点研发新药，但到目前为止，国际上只有500多个靶点被开发做药。
“我们还有很大的空间来做。所以我们应该致力于发现一些新靶点去做药。目前36个抗体药中，它的靶点也就是十几个，每个靶点开发出两三个药物。”陈志南说。（来源：科学时报）
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新药开发亟需寻找新策略
2011-7-26